2015-05-18 04:37:58 經濟日報 記者高行／整理
■李世仁
國內生技產業飆速發展，許多業者聚焦在新藥和學名藥開發，但新藥開發投入規模和風險相當大，國內業者不見得具備相應的資本規模和風險承受度，投入學名藥也承受競爭者眾的壓力。
反觀投入新劑型新藥風險低，只要選對標的，市場規模不見得輸給新藥，可視為產業發展的藍海，提供國內業者新的思考空間。
新藥開發具備動輒年銷十億美元的市場潛力，但從新藥合成衍生物的篩選到成功推向市場，至少耗費十年時間，期間投資也至少上億美元起跳，加上成功上市機率低於1%，具備高風險特性，向來是歐美重量級藥廠的天下；同時，新趨勢指向開發新藥的成功機率愈來愈低，導致新藥開發門檻提高，對於國內規模小、風險承受度低的廠商愈形不利。
國內不少廠商因此轉向專利到期的學名藥發展，儘管開發學名藥需投入資金規模較新藥低上許多，成功上市機率也拉高許多，但就是因為門檻較低，促使很多藥廠往同個地方擠，高度競爭往往導致市場陷入價格廝殺的紅海，無力突顯自家獨門利基。
反觀新劑型新藥開發所投入資金和時程較新藥開發低上許多，只需進行I期的藥物動力學臨床試驗（Pilot Study）以及小規模III期臨床試驗（Pivotal Trial），平均開發時間為三至六年，成功機率拉到七成以上，只要選對標的，市場規模和爆發性也不輸給新藥。
和學名藥相比，新劑型新藥開發由於被認定為「新藥」，新劑型配方亦可申請20年的專利保護，加上開發時程和投資金額也低於學名藥，不但可跳脫出競爭者眾的紅海廝殺，較低的進入門檻，也較適合一般規模遠較歐美藥廠較小的國內業者投入，開發出市場區隔度高、具獨家利基的藥物。
更何況，目前國際新藥開發趨勢也轉向新劑型新藥開發，主因指向自四年前起計約159億美元的專利藥到期，該「專利懸崖」對國際大型藥廠形成高度壓力，加上近期單項新藥開發平均成本激增至近14億美元，臨床法規驗證時間持續延長，促使國際龍頭藥廠紛紛轉向新劑型開發，期延長旗下即將到期學名藥的專賣期。
新劑型新藥開發目前發展趨勢可分為下列三項主流，首先是改變現有劑型，例如將原本短效增為長效；再者為開發新的藥物傳輸機制，例如口服改貼片、針劑改吸入、針劑改口服等；還有就是開發新應用，即所謂的「老藥新用」，從老藥身上發現新的適應症，但這樣的改變在臨床驗證上就比較接近新藥了。
進行新劑型新藥開發中，最必須注意的是，劑型的改變是否合乎「藥物經濟學」，即是否改變得有道理，合乎市場需求。
舉例來說，抗阿茲海默症全球三大主流用藥之一的Rivastigmine，原本設計為口服，專利過期後市場規模由5億美元衰退至1億美元，但更改為貼片銷售後市場衝至10億美元，市場規模比專利過期前還擴增一倍。
上述為更改劑型後擴大市場銷售的成功案例，成功的邏輯在於阿茲海默症患者本身有失智症狀，在缺乏家人協助下，時常忘了服藥或是一服再服，從口服轉為貼片可使病患有效克服忘記服藥問題，藉由貼片定時定量傳導更能發揮藥效，據此獲得市場高度認同。
又例如止吐藥的改變劑型也深具市場前景，一般病患嘔吐時服用傳統錠劑很容易將藥吐出，特別是對吞嚥有困難的病患，口服造成極大不便；因此，將口服止吐藥改為貼片經皮膚吸收，或是改為口溶膜經舌下吸收，便可不需經過胃的首渡效應（FIRST PASS EFFECT），且低肝毒、藥效長，獲得比口服藥更佳的用藥便利。
現有新劑型新藥開發的標的眾多，除失智症及止吐用藥外，如過動症、癲癇、癌末止痛等領域，都存在改變劑型的潛在商機。
以歐美市場經驗觀察，只要做出對的產品，不但掌握市場需求，甚至創造新需求，較原藥品的市場規模放大二～三倍，價格也貴上一倍，都是可能的。
台灣的劑型開發能力優良，加上新劑型新藥比新藥開發投入資本低，成功率高，可說是國內生技產業可全力聚焦的方向。
（本文是華威國際合夥人、泰合及紅電醫董事長李世仁口述）
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